Исследователи из Медицинского центра детской клиники Цинциннати (Cincinnati Children's Hospital Medical Center), США, трансплантировали генетически модифицированные кроветворные (гемопоэтические) стволовые клетки мышам, в результате чего их развивающиеся красные кровяные клетки стали вырабатывать важный лизосомальный фермент IDUA (/a-/L-idunronidase).
Выработка данного фермента предотвратила или сократила повреждения органов и центральной нервной системы при синдроме Гурлера, сообщает EurekAlert.
Синдром Гурлера - это наследственное заболевание, возникающее в результате дефицита фермента, приводящего к накоплению белково-углеводных комплексов и жиров в клетках организма.
В результате у человека отмечается диспропорционально малый рост, сильная задержка умственного развития, увеличение печени и селезенки, пороки сердца, деформация костей и огрубение черт лица (неуклюжая форма черепа, выступающий носовой угол, утолщение губ, увеличение языка). Медицинское название: мукополисахаридоз первого типа.
Эксперимент показал, что пересадка ГМ-клеток полностью устраняет патологию в органах мыши. Кроме того, значительно улучшаются неврологические функции и патологии мозга.
Врачи полагают, что с помощью новой методики вскоре можно будет лечить не только синдром Гурлера, но и другие заболевания, приводящие к накоплению лизосом. Сегодня синдром Гурлера лечится посредством трансплантации больному костного мозга от здорового донора. Коэффициент смертности при таком типе лечения составляет 20-30%.
Ранее «Вокруг Света» рассказывал, что ученые из Уайтхедовского института биомедицинских исследований (Whitehead Institute for Biomedical Research) в Массачусетсе смогли удалить вызывающие рак гены из плюрипотентных стволовых клеток (iPS). Эта манипуляция позволит создавать из модифицированных iPS клетки мозга, которые повреждаются в ходе болезни Паркинсона.
А сотрудники Исследовательского института онкологического сообщества (Cancer Society Research Institute), Канада, узнали, какие процессы происходят внутри стволовых клеток, которые превращаются в клетки крови.
Ученые называют это достижение очень значимым, поскольку оно откроет новые пути для создания кровяных клеток из стволовых клеток человека, которые можно будет использовать для восстановления кровеносной системы пациентов, больных лейкемией и другими тяжелыми заболеваниями.
Источник: vokrugsveta
|
